诺华有望成为全球首个CAR-T获批企业 恒瑞医药等受提振

07月13日 10:18       来源:21世纪经济报道

  7月13日早上,一则诺华car-t疗法获fda专家一致推荐批准刷屏,10:0全票通过。在绝大多数情况下,fda都会遵从专家咨询委员会的意见, ctl-019将大概率成为全球首个获批上市的car-t疗法。诺华官方网站也发布了这则消息。



  美国时间7月12日,fda肿瘤药物专家咨询委员会就诺华car-t产品tisagenlecleucel(ctl-019)的bla(生物制品申报)申请资料进行了讨论和投票表决,最终以全票支持的结果批准ctl-019上市。


  据了解,car-t疗法是先将患者自身的t细胞分离出来,经过嵌合抗原修饰和扩增后重新输注回患者体内,以激活患者的免疫系统来杀灭肿瘤细胞,这是一个伴有巨大个体差异的操作过程,具有很高的不确定性。


  诺华正在寻求获得首个治疗复发/难治性(r / r)b细胞急性淋巴细胞性白血病(all)的儿童和年轻成人患者的的药品许可。此外,该公司也开发其他血液肿瘤药物,主要竞争对手有kite、juno以及bluebird生物等。


  诺华在上周五的电话会议还表示仍在对car-t产品的制备过程进行优化,以降低失败率,保证满足批量生产的需求。诺华公司代表fisk则表示详细的制备过程涉及知识产权保护,不会向公众披露。


  据作为列席媒体参加现场的医药魔方表示,作为列席媒体对于专家重点关注的部分生产质控和安全性问题,诺华公司代表也非常诚恳地表示现在还缺乏足够有效的数据来证明,但会考虑开展进一步研究并提供这方面的数据。


  多位在美国fda进行新药审批申报的生物制品企业负责人向21世纪经济报道记者表示,药物风险和功效之间的平衡将是通过审批的决定因素,但起决定性作用的还是药物的安全性问题。一年前,juno在car-t试验中发生了一系列脑水肿导致患者死亡的事件引发了业界对car-t疗法安全性的高度关注。


  不过,诺华这则消息出来后,国内很多布局car-t疗法企业受到提振。一位上市药企董秘在朋友圈中发微信表示,该企业所投的新一代car-t技术也在积极进展中。


  实际上,car-t是为数不多的中国不落后于西方国家的药品研发领域,据医药魔方统计,中国在clinicaltrials.gov登记的car-t相关临床研究数量仅次于美国。包括大手笔引进kite制药car-t产品中国市场开发权利的复星医药、西比曼、博生吉、安科生物、恒瑞医药、中源协和等,前几日博雅控股集团下属美股上市公司赛斯卡医疗宣布完成了对car-t细胞制备自动化技术开发机构syngen公司的资产收购。

 
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